Dupixent治疗嗜酸性食管炎获FDA

近日（年9月14日），赛诺菲/再生元宣布旗下的IL-4Rα抗体Dupixent（达必妥）治疗12岁及以上人群嗜酸性食管炎（EoE）获FDA突破性疗法认证，该项认证基于其治疗12岁及以上人群EoE的关键性三期临床A部分取得的积极临床结果。Dupixent是第一个也是唯一一个在此人群三期临床中取得积极临床结果的生物制品，并在年获得治疗EoE的孤儿药认证。嗜酸性食管炎嗜酸性食管炎是一种慢性和侵袭性的2型炎性疾病，会损害食道并阻止其发挥正常功能，导致吞咽困难。如果不及时治疗，疾病症状和炎症会快速进展，引起食道功能损伤和形成瘢痕，食道容易被食物引发感染，带来严重疼痛导致急诊事件并引发食道扩张手术。嗜酸性食管炎是一种罕见病，在美国有大约16万患者在进行治疗，其中大约5万人对多种治疗方法不响应。FDA目前尚未批准任何疗法治疗嗜酸性食管炎，嗜酸性食管炎会严重影响患者的饮食和吞咽能力。吞咽困难改善69%三期临床的A部分试验入组了81名12岁及以上年龄患者（42治疗组，39安慰剂组）。主要临床终点为24周时吞咽困难量表DSQ评分（一种患者报告的吞咽困难测试）和24周时食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6eos/hpf的患者比例（一种食管炎症测量方法），次要终点包括嗜酸性食管炎内窥镜参考评分（EoE-EREFS）。临床结果显示，Dupixent可显著改善嗜酸性食管炎的临床症状、解剖学以及组织学指标，包括吞咽食物的能力，具体如下表所示。在此项临床试验中，Dupixent的安全性与其已批准的适应症表现类似。在24周的治疗周期中，Dupixent的总体不良事件发生率为86%，而安慰剂为82%。Dupixent最常见的不良事件为注射位点反应以及上呼吸道感染。目前该项三期临床仍在进行中，正在入组B部分临床患者，A或B部分研究结束后将进行C部分28周的延长治疗。销售峰值将达亿欧元

Dupixent（Dupilumab）是通过Regeneron的VelocImmune?技术平台开发的全人源抗体，是全球首个IL-4Rα抗体Dupixent，可同时阻断IL-4和IL-13信号通路，调控2型免疫，降低嗜酸性粒细胞和IgE含量，治疗多种病理性2型免疫导致的过敏性疾病。

年以来已获批治疗哮喘、特应性皮炎以及鼻息肉三个适应症，嗜酸性食管炎极有可能成为Dupixent获批的第四个适应症。除此之外，多种适应症正在临床试验中，包括结节性痒疹、大疱性类天疱疮以及慢性自发性荨麻疹等皮肤疾病以及变应性支气管肺曲霉病、COPD以及食物过敏等呼吸/胃肠疾病等。Dupixent自年批准以来，源于其适应症的不断获批及人群扩展（特应性皮炎、哮喘、鼻窦炎）以及其较好的性价比（特别是特应性皮炎）使其渗透率不断提升。年同比增长%销售额达23.16亿美元，上半年销售同比增长93%达到18亿美元，全年有望超过40亿美元。随着适应症的不断获批和人群扩展，销售峰值将超过亿欧元。总结EoE有望成为Dupixent获批的第四个适应症，使其离亿欧元年销售额的目标更进一步。Dupixent凭借多个onlyindisease以及onlyinclass其市场表现超出预期，已成为赛诺菲的最大单品和再生元业绩增长的主要动力。嗜酸性食管炎为一种典型的2型炎症，理论上调控2型炎症的IL-4R、IL-5、IL-13、IL-31和IgE等抗体均可能显示疗效，年8月阿斯利康的IL-5Rα抗体Fasenra治疗嗜酸性食管炎获FDA授予孤儿药资格。

大会框架

▼

Plus

九月“豪”礼钜献，报名即送，先报先得

▼

戳下方“阅读原文”立即报名参会！预览时标签不可点